הי חברים,

אני כבר עם הפנים לשנת 2018, לאחר שבתחילת 2017 ידענו לסמן את הדברים החמים שתביא השנה הזו ואני שמח על כך.

אז בואו נתחיל ,

אני גאה להתחיל היום עם מה שהולך להיות כנראה רפואת העתיד של העולם,ומדובר בעניין די חדש ולא מוכר, ככה שתזכרו איפה שמעתם עליו ראשונים…

טכנולוגית הקריספר-הדבר הבא ברפואה

אז נעים מאד. תכירו את טכנולוגיית ה- CRISPR.

בשלוש השנים האחרונות התרחשה מתחת לאפינו, מהפיכה בהנדסה הגנטית – שיטה חדשה, המכונה קריספר (CRISPR), מאפשרת לחוקרים לשנות גנים בקלות וביעילות גדולות מאי-פעם.

לפני שנה,הרשויות בארה"ב אישרו מחקר קליני ראשון על בני בקריספר לטיפול בחולי סרטן, לאחר שעל עכברים הוא עבד מצויין.

בואו נבין מה היא בדיוק הטכנולוגיה הזו, כי זה לא פחות מבלתי נתפס:

מדובר בעצם, על הינדוס של גנים ושל תאי גזע והחזרתו לחולה בצורה מיטבית ובריאה לאחר שנעשתה בו מניפולציה ע"י מחשב הקריספר.

מדובר במחשב מלקולרי, שיודע לזהות בעיה בגן ספציפי ולשנות אותו בתוך גנום התא.

חוקרים מהמכון הלאומי של ארה"ב,עבדו עם חולים שסבלו ממחלה תורשתית שפוגעת במערכת החיסון.

הם הוציאו תאי גזע מהחולים ממח העצם,והשתמשו בקריספר כדי לתקן את המוטציה בדרך של מניפולציה.

לאחר מכן, הם הכניסו את התאים לעכברי מעבדה, והעכברים לא קיבלו שום תופעות לוואי.

המחקר הזה סלל את הדרך להתחיל ניסויים בבני אדם בקריספר.

באיזה מחלות יטפל הקריספר?

פגמים גנטיים כגון עיוורון,דושן,ניוון שרירים, סיסטיק פיברוזיס,התאמת אברי בעלי חיים להחלפת אברי בני אדם,ועוד

על הפוטנציאל הכספי של המוצר הזה אין צורך להרחיב את הדיבור…

מה קורה היום בפועל?

טכנולוגיית הקריספר מיושמת כיום במאות מעבדות ומהנדסים איתה הכול: וירוסים, חיידקים, חרקים, תאים של בעלי חיים ובני אדם, ובסין כבר החל ניסוי ראשון בבני אדם.

איפה הסיכון?

טכנולוגיית הקריספר בעצם מאפשרת לחתוך החוצה מקטעים מהדנ"א בכל תא ולהחליפם באחרים , ו"ברגע החיתוך של הדנ"א מתוך התא, עלולים להשתחרר נתזים שחותכים את הדנ"א גם במקומות לא רצויים. זה עלול לגרום סרטן ומחלות נוספות.

בכל אופן, יש כאלה ,שאצלם הכל נראה אבוד גם ככה, ומה שיישאר זה לנסות את הטכנולוגיה הזו גם בשלב מוקדם של הפיתוח…

CRISPR ושוק ההון

יש כיום 6 חברות ציבוריות,שנסחרות בארה"ב, ומתמחות בסקריפר.

מה זה אומר מתמחות? יש להם פטנטים וזכויות..כמו OLED  במסכים הדקים…

היום נדבר על החברה הראשונה ובהמשך החודש נדבר על השאר:

חברת EDIT

חברת אדיטאס (סמבול EDIT),נוסדה בשנת 2013, ומתמחה ברפואה דרך הסקיפר, כאשר היא מנסה להביא את המוצר הזה לשלב מסחרי עם פוטנציאל מטורף כאשר הפטנטים על המוצר נמצאים אצלה ביד.

לחברה יש שיתופי פעולה מהותיים.אחד מהם הוא עם חברת JUNO  שהיא זכאית ממנה ל700 מיליון דולר תמלוגים ,אם תעמוד באבני הדרך עד שנת 2020.

בחברה משקיעים תותחי על כגון ביל גייטס וקרן ההשקעות של גוגל.

יש המכנים את החברה "טסלה בתחילת דרכה", ויש הטוענים כי מדובר בחברת הביוטק עם הפוטנציאל הגדול בעולם.

הצנרת שלהם כוללת היום 7 ניסויים פרה קליניים לטיפול בסרטן ובעיות עיניים,והיא צפויה להגיש בקשות לניסויים חדשים נוספים בשנת 2018.

כיום,ישנן כ -6,000 מחלות הנגרמות על ידי מוטציות גנטיות. מעל 95% מהם אין חלופה טיפולית מאושרת וגם כאשר ישנם טיפולים מאושרים, הם לעיתים קרובות רק לטפל בסימפטומים של המחלה,חברת EDIT  עשויה להיות זו שתפתור בעילות כאלה אחת ולתמיד.

אגב, עוד שיתוף פעולה יש לחברה עם חברת הפארמה אלרגן (אתם בטח זוכרים אותה טוב טוב כבר…), בתחילת השנה הם חתמו על שת"פ על פיתוח תרופות לטיפול בבעיות עיניים דרך בסקיפר.

הישגים אחרונים:

  1. החברה הרחיבה עוד יותר את קניין הרוחני שלהם ללא אף מתחרה,עם הפקת הפטנט הראשון עבור Cpf1, שהוא מערכת CRISPR חדשנית ומובחנת המרחיבה את הפלטפורמה שלהם ויש לה פוטנציאל לשפר באופן משמעותי את תיק התרופות ".
  2. השגת אבן דרך טכנית שנייה בשת"פ עם ג'ונו (כתבתי על זה למעלה),תקבל 2.5 מיליון דולר לפי ההסכם.
  3. התקדמות מוכחת בנוגע לפוטנציאל של טכנולוגיית CRISPR למעמד רחב של תרופות גנומיות (מלשון גנום) בהופעות בכנסים רפואיים.
  4. הציגו עלייה משמעותית בחלבון המוגלובין בעובר עם אסטרטגיה חדשה לעריכת גנום.

על המצב הפיננסי:

1.שיתופי הפעולה והכנסות מחקר ופיתוח אחרות הסתכמו ב -3.1 מיליון דולר ברבעון השלישי של שנת 2017, לעומת 3.4 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד.

  1. הוצאות מחקר ופיתוח הסתכמו בכ- 17.3 מליון דולר ברבעון שהסתיים ב- 30 ביוני 2017, לעומת כ- 10.4 מליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד.
  2. החברה סיימה את הרבעון האחרון עם 325 מיליון דולר.

טוב ח'ברה, בואו נדבר קצת על המספרים למרות שזה יחסית שולי לחברה בשלב שלה.

לחברה יש בוחטה בקופה- 300 מיליון דולר, כאשר היא שורפת בערך 120 מיליון דולר בשנה.

שווי השוק שלה עומד על 860 מיליון דולר,תקזזו את ההון,וזה יחסית סביר (חוב לטווח ארוך של 49 מיליון דולר).

הסכם המסחור עם ג'ונו יכול לתת להם הרבה אוויר.

כשהמנייה הונפקה ב2016 היא התחילה בטירוף. רבותיי, עלייה כמעט רצופה של לא פחות מ200% בתוך זמן קצר!!

העובדה שביל גייטס וקרן גוגל השקיעה שם-עשתה את שלה והמשקיעים התנפלו.

אבל אז הדברים התחילו להירגע, המומנטום ירד ופרקו את הנייר בחזרה לאיזור מחיר ההנפקה בשער 12.9 דולר.

מאז התמיכה האחרונה שם במאי, הנייר עלה ב50% ונסחר בתעלה עולה .

חברת CRSP

מדובר בחברה משוויץ (נסחרת בבורסה האמריקאית), שמחזיקה בפטנטים על הקריספר, ומפתחת 9 תוכניות טיפול כגון ניוון שרירים וסרטן.

זה האתר שלהם-

http://crisprtx.com/

יש לחברה שיתופי פעולה עם חברות ענק כגון באייר ,AG ו- MaSTherCell.

שווי החברה עומד היום על 842 מיליון דולר, לחברה יש בקופה 272 מיליון דולר, שעפ"י הודעתה אמור להספיק לה לעוד שנתיים.

קצת למספרים,

כאמור,שווי החברה עומד על 842 מיליון דולר, כאשר הדוחות האחרונים היכו את התחזיות בכל פרמטר למרות ההפסד בשורה התחתונה.

היא מוכרת בשנה ב10 מיליון דולר,ומפסידה בשורה התחתונה 41 מיליון דולר.

יש לה מזומן רב בקופה כאמור (272 מיליון דולר) ללא שום חוב.

המצב של היחס שוטף שלהם יוצא מגדר הרגיל ועומד על 17.8.

המנייה הונפקה בשנת 2015 וזינקה כמעט בלי לעצור ב70%.

ואז החלו הדשדושים בין רמות 13.6 שער ההנפקה לשיא ב25 דולר.

לאחרונה המנייה בנתה תבנית עולה בתוך הדשדוש.

חברת NTLA

חברה קטלנית, שמפתחת בעזרת מערכת הקריספר, פתרונות למחלות כבד וסרטן,יש לה שיתוף פעולה עם חברת הפארמה הענקית נוברטיס ועם Regeneron (כמו שאתם רואים לכל אחת יש שיתופי פעולה קטלניים).

החברה נוסדה ע"י אחד המפתחים של הטכנולוגיה,והיא נמצאת כרגע בפיתוחים קליניים.

לאחרונה הם הוציאו תוצאות מעולות בניסוי פרה קליני על עכברים שקידם אותם מאד.

החברה שווה 734 מיליון דולר.

מוכרת בשנה ב22 מיליון דולר (יותר מהשתיים האחרות),מפסידה בשנה בשורה ההתחתונה 46 מיליון דולר.

לחברה 241 מיליון דולר בקופה ,עפ"י דיווח החברה ההון יספיק להם עד אמצע 2019.

לחברה יחס שוטף מעולה של 9.3.

הנייר פרץ לפני כמה ימים התנגדות בשער 19.7 דולר ונסחר בעוצמה מעלה.

מבחינת שווי שוק מדובר בחברה הזולה מכולן.

לסיכום, חלום ענק, שאם יקרום עור וגידים,יש לנו את אחת הדברים הגדולים שנעשו בתחום הרפואה מאז ומעולם, אבל כמו שכולנו מכירים את התחום הזה- הכל עדיין בגדר חלום.